Με την επιστήμη να προχωρά ραγδαία και τη βιοτεχνολογία να έχει επιφέρει σημαντικές βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής και την καθημερινότητά μας μέσα από καινοτόμες θεραπείες, η συζήτηση για βιολογικούς παράγοντες και βιοομοειδή φάρμακα, δικαίως έχει επεκταθεί
Σήμερα, υπάρχει η δυνατότητα οι θεραπείες για τους ασθενείς και ιδιαίτερα τους χρονίως πάσχοντες, ή τους ασθενείς με σπάνια νοσήματα, να είναι εξατομικευμένες, με καλύτερα αποτελέσματα για την υγεία τους και την ποιότητα ζωής τους.
Τα βιολογικά φάρμακα έχουν φέρει την επανάσταση στην αντιμετώπιση και την πρόληψη πολλών σοβαρών και χρόνιων ασθενειών, όπως ο καρκίνος, η ρευματοειδής αρθρίτιδα, τα φλεγμονώδη νοσήματα και οι δερματικές παθήσεις όπως η ψωρίαση.
Ωστόσο, η ανάπτυξή τους αποτελεί μια αρκετά περίπλοκη και δαπανηρή διαδικασία που αντανακλάται στην τελική τους τιμή, προκαλώντας αξιοσημείωτη επιβάρυνση στα εθνικά συστήματα υγείας -καθώς οι πόροι βαίνουν διαρκώς μειούμενοι- και δυσχεραίνοντας την πρόσβαση των ασθενών που τα χρειάζονται. Τα βιοομοειδή, σε πολλές περιπτώσεις, έρχονται να αποτελέσουν μια εφικτή λύση για προβλήματα κόστους.
Τι είναι οι βιολογικοί παράγοντες και ποια η διαφορά τους με τις κλασικές θεραπείες;
Το συγκριτικό πλεονέκτημα των βιολογικών φαρμάκων είναι η στοχευμένη τους θεραπεία. Αυτό συμβαίνει, διότι σε αντίθεση με τα κλασικά φαρμακευτικά προϊόντα, τα βιολογικά φάρμακα έχουν ως βάση πρωτεΐνες και παράγονται χρησιμοποιώντας ζωντανούς οργανισμούς αντί απλών χημικών ενώσεων. Αυτά τα φάρμακα αποτελούν πολύπλοκες θεραπείες που αναπτύσσονται με τη χρήση καινοτόμου βιοτεχνολογίας, προκειμένου να επιδρούν συγκεκριμένα σε κύτταρα του σώματος, στοχεύοντας ακριβέστερα στη νόσο που αντιμετωπίζουν.
Ενδιαφέρον αποτελεί το γεγονός ότι όλοι οι βιολογικοί παράγοντες, συμπεριλαμβανομένων των πρωτότυπων βιολογικών προϊόντων, ποικίλλουν από παρτίδα σε παρτίδα, επειδή παρασκευάζονται σε ζωντανά κύτταρα. Η φυσική μεταβλητότητα είναι εγγενής σε όλα τα βιολογικά φάρμακα, ενώ εφαρμόζονται πάντα αυστηροί έλεγχοι και πιστοποιήσεις, προκειμένου να διασφαλιστεί ότι αυτό δεν επηρεάζει τον τρόπο δράσης του φαρμάκου ή την ασφάλειά του.
Το βιοομοειδές φάρμακο είναι βιολογικός παράγοντας;
Ναι, ένα βιοομοειδές σκεύασμα, είναι στην πραγματικότητα ένας βιολογικός παράγοντας. Όταν λήξουν οι πατέντες των πρωτότυπων βιολογικών σκευασμάτων, οι φαρμακευτικές εταιρείες με την σχετική τεχνογνωσία μπορούν να παράγουν ισοδύναμα φαρμακευτικά σκευάσματα, γνωστά ως βιοομοειδή.
Τo βιοομοειδές έχει το ίδιο ενεργό συστατικό όπως ο ήδη εγκεκριμένος βιολογικός παράγοντας, ταυτίζεται δηλαδή με το πρωτότυπο, ενώ για να εγκριθεί για χρήση από τις αρχές, πρέπει να αντιστοιχεί στο φάρμακο αναφοράς σε επίπεδο ποιότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, επιδεικνύοντας μη κλινικά σημαντικές διαφορές. Αυτό επιβεβαιώνεται χρησιμοποιώντας προχωρημένες αναλυτικές, προκλινικές και κλινικές μελέτες.
Συμπερασματικά ένα προϊόν «ορίζεται» ως βιοομοειδές μετά από αυστηρούς ελέγχους και διαδικασίες από τις εγκριτικές αρχές, όρος που αποτελεί μια πιστοποίηση της ποιότητάς του. Φυσικά, μετά την έγκριση, τα βιοομοειδή παρακολουθούνται το ίδιο στενά με τους πρωτότυπους βιολογικούς παράγοντες μέσω της συνεχιζόμενης φαρμακοεπαγρύπνησης για την επιβεβαίωση της ασφάλειάς τους.
Γνωρίζουμε ότι η ανάπτυξη ενός νέου μορίου, αποτελεί μία εξαιρετικά κοστοβόρα και χρονοβόρα υπόθεση, η οποία απαιτεί έρευνα μιας δεκαετίας και πλέον καθώς και επένδυση της τάξης του ενός δις ευρώ. Ποια τα δεδομένα αντίστοιχα για την ανάπτυξη ενός βιοομοειδούς φαρμάκου;
Καθώς το βιοομοειδές είναι «αντίγραφο» του πρωτότυπου βιολογικού παράγοντα δεν υπάρχει η ανάγκη διενέργειας μελετών καθορισμού της ενδεδειγμένης δοσολογίας και μελετών στις εγκεκριμένες ενδείξεις (αφού έχουν αποδειχτεί από τις αντίστοιχες μελέτες στα φάρμακα αναφοράς), σύμφωνα με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.
Έτσι ακόμη και αν χρειάζονται αρκετά χρόνια για την ανάπτυξη και έγκριση των βιοομοειδών, συνήθως υπάρχει σημαντική διαφορά στην τιμή με τον πρωτότυπο βιολογικό παράγοντα.
Η χαμηλότερη αυτή τιμή τους, επιτρέπει στα συστήματα υγείας να καλύπτουν μεγαλύτερο αριθμό ασφαλισμένων αυξάνοντας την προσβασιμότητα του πληθυσμού σε σημαντικά βιολογικά φάρμακα.
Αναφορικά με τα οφέλη των βιοομοειδών θεραπειών στο σύστημα υγείας, θα μπορούσαμε να τονίσουμε τα εξής:
Τα βιοομοειδή φάρμακα, λοιπόν, προσφέρουν τη δυνατότητα βελτίωσης της σχέσης κόστους- αποτελεσματικότητας, δημιουργώντας σημαντικά οφέλη για τα υγειονομικά συστήματα.
Μετά την έγκρισή τους, και ανάλογα με την προσέγγιση των Υγειονομικών Αρχών, τα βιοομοειδή έχουν τη δυνατότητα να:
- Εξασφαλίσουν και διευρύνουν την πρόσβαση περισσότερων ασθενών σε βιολογικές θεραπείες
- Κάνουν τη θεραπεία πιο προσιτή για ασθενείς, σε χώρες όπου οι ασθενείς έχουν συμμετοχή στο κόστος θεραπείας τους
- Απελευθερώσουν πόρους για τα συστήματα υγείας, οι οποίοι μπορούν να διανεμηθούν εκ νέου, στη φροντίδα περισσότερων ασθενών, στη χρηματοδότηση νέων καινοτόμων θεραπειών ή στη βελτίωση των παρεχόμενων υπηρεσιών υγείας
- Δημιουργήσουν ανταγωνισμό στην αγορά βοηθώντας στην εξισορρόπηση των τιμών των φαρμάκων
Ωστόσο, όπως με όλες τις αποφάσεις που σχετίζονται με την πορεία της υγείας τους, οι ασθενείς θα πρέπει να συμβουλεύονται τον θεράποντα ιατρό τους σχετικά με όλες τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές, την ασφάλειά τους, τα οφέλη αλλά και τους πιθανούς κινδύνους.
Οι χώρες που αξιοποιούν βιοομοειδή φάρμακα και τα διδάγματά τους
Η εισαγωγή των βιοομοειδών έχει συχνά κινητοποιήσει αλλαγές σε πολιτικές που έχουν κάνει τα βιοομοειδή ή ακόμη και τα φάρμακα αναφοράς προσβάσιμα σε μεγαλύτερο πληθυσμό ασθενών ή νωρίτερα διαθέσιμα στον κύκλο θεραπείας.
Για παράδειγμα, σε πολλές χώρες της Ανατολικής Ευρώπης η χρήση βιολογικών φαρμάκων αυξήθηκε μετά την εισαγωγή και διαθεσιμότητα των βιοομοειδών ενώ στη Νέα Ζηλανδία, η εισαγωγή των βιοομοειδών σε υποστηρικτική φροντίδα για τον καρκίνο οδήγησε σε μείωση της εμπύρετης ουδετεροπενίας των ασθενών με καρκίνο του μαστού που υποβάλλονται σε χημειοθεραπεία, από 33% σε 7% .
Βιοομοειδή: Μία σύγχρονη φαρμακευτική ιστορία 20 ετών
Να θυμίσουμε, ότι το πρώτο βιοομοειδές φάρμακο εγκρίθηκε το 2004 στην Αυστραλία, ωστόσο από τότε είναι γεγονός ότι έχουν αλλάξει πολλά στο πεδίο της έρευνας, ανάπτυξης και των επιστημών υγείας.
Ειδικότερα, το πρώτο βιοομοειδές εγκρίθηκε στην Αυστραλία το 2004 (BioSpace, 2005), ακολουθούμενο από την Ευρώπη το 2006 (European Commission, 2016) και τώρα τα βιοομοειδή χρησιμοποιούνται σε περίπου 100 χώρες, περιλαμβανομένων και αυτών με πολύ αυστηρούς εγκριτικούς μηχανισμούς όπως στην Ευρώπη, τον Καναδά, την Ιαπωνία, την Αυστραλία και την Αμερική (European Medicines Agency, 2022) (BioSpace, 2005) (FDA News, 2006) (Generics and Biosimilars Initiative, 2014) (Generics and Biosimilars Initiative, 2014).
Πολλά βιοομοειδή βρίσκονται υπό ανάπτυξη σήμερα, ενώ στο μέλλον αναμένεται να παίξουν έναν σημαντικό ρόλο στη φροντίδα των ασθενών, την ώρα μάλιστα που το προσδόκιμο επιβίωσης αυξάνεται και οι άνθρωποι έχουν ανάγκη από νέες θεραπείες, περισσότερο στοχευμένες στο πρόβλημά τους.
Από το 2006 έχουν εγκριθεί στην Ευρώπη βιοομοειδή για 21 βιολογικά μόρια, δημιουργώντας ανταγωνισμό και προσφέροντας θεραπευτικές επιλογές.
Αξίζει να επισημάνουμε ακόμη ότι λόγω της πολυπλοκότητας ανάπτυξής τους σε συνδυασμό με το υπάρχον ρυθμιστικό και παραγωγικό πλαίσιο, μόνο το 25% των βιολογικών μορίων έχουν αντίστοιχα βιοομοειδή υπό ανάπτυξη (pipeline).
Με δεδομένο ότι 120 και πλέον βιολογικά φάρμακα αναμένεται να χάσουν την πατέντα τους μέχρι το τέλος του 2032, είναι επιτακτική ανάγκη οι φαρμακευτικές επιχειρήσεις να επενδύσουν ακόμη πιο συστηματικά στο πεδίο των βιοομοειδών.
Παράλληλα, οι κυβερνήσεις των χωρών της ΕΕ, θα πρέπει να δώσουν αντίστοιχα κίνητρα -που να συνδέονται με την έρευνα, την ανάπτυξη, τη μείωση της φορολογίας- για μεγαλύτερη χρήση αυτών των σκευασμάτων, απελευθερώνοντας έτσι πόρους για τον ασθενή και τα υγειονομικά συστήματα, τα οποία μετά την πανδημία, οφείλουν να είναι έτοιμα και για μελλοντικές υγειονομικές απειλές.
