Επιπτώσεις της Γονιδιακής Θεραπείας της Sarepta Therapeutics
Οι μετοχές της Sarepta Therapeutics σημείωσαν απότομη πτώση τη Δευτέρα, έπειτα από την ανακοίνωση που έκανε η εταιρεία σχετικά με ένα δεύτερο θάνατο που συνδέεται με την γονιδιακή θεραπεία της για τη μυϊκή δυστροφία. Το γεγονός αυτό έχει προκαλέσει ανησυχίες τόσο σε επενδυτές όσο και σε επιστήμονες του τομέα.
Η Sarepta ανακοίνωσε τον θάνατο το Σαββατοκύριακο, παρέχοντας επιπλέον πληροφορίες σχετικά με την αντίδρασή της. Σημαντικό είναι ότι η εταιρεία προχώρησε σε παύση των αποστολών της θεραπείας Elevidys για να τεθεί σε αναμονή η θεραπεία μεγαλύτερων ασθενών που δεν διατηρούν πλέον την ικανότητα να περπατούν. Αυτή η μονοδόση θεραπεία έχει εγκριθεί για παιδιά που φέρουν την γενετική παραλλαγή της μυϊκής δυστροφίας Duchenne, η οποία είναι γνωστή για την πρόκληση αδυναμίας, απώλειας κινητικότητας και πρώιμου θανάτου κυρίως σε άνδρες ασθενείς.
Αντιμετώπιση του Οξέως Ηπατικού Τραυματισμού
Η Elevidys είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που έχει εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη σπάνια πάθηση της μυϊκής ατροφίας, ωστόσο, έχει δεχθεί αυστηρό έλεγχο μετά την ταχεία έγκρισή της το 2023. Ο δεύτερος θάνατος που αναφέρθηκε, όπως και ο πρώτος τον Μάρτιο, σχετίζεται με σοβαρή οξεία ηπατική βλάβη, γνωστή παρενέργεια της θεραπείας. Ειδικότερα, οι μεγαλύτεροι ασθενείς που υποβάλλονται στη θεραπεία λαμβάνουν μεγαλύτερες δόσεις, γεγονός που μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο εμφάνισης ανεπιθύμητων ενεργειών.
Η Sarepta δήλωσε ότι θα αναστείλει μια κλινική μελέτη για αυτούς τους ασθενείς και θα συγκροτήσει μια επιτροπή ειδικών για την ανάπτυξη νέων πρωτοκόλλων ασφαλείας για τη χρήση του φαρμάκου. Οι όποιες αλλαγές που θα προταθούν αναμένεται να περιλαμβάνουν αυξημένη χρήση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων, σύμφωνα με δηλώσεις στελεχών της εταιρείας.
Συνεργασία με τον FDA
Η εταιρεία συνεργάζεται στενά με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ο οποίος είναι υπεύθυνος για την έγκριση οποιασδήποτε αλλαγής στη χρήση του προϊόντος. Παρά τις ανησυχίες που έχουν εκφράσει ορισμένοι επιστήμονες του FDA για την αποτελεσματικότητα της θεραπείας στην αντιμετώπιση της Duchenne, η Elevidys είχε λάβει επιταχυνόμενη έγκριση. Ωστόσο, τον περασμένο χρόνο, ο FDA παρέσχε πλήρη έγκριση και διεύρυνε τη χρήση της θεραπείας ώστε να περιλαμβάνει ασθενείς από 4 ετών και άνω, ανεξαρτήτως εάν μπορούν να περπατήσουν ή όχι.
Η πτώση των μετοχών της εταιρείας με έδρα το Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης ξεπέρασε το 42% και οι τιμές έκλεισαν γύρω από τα 21 δολάρια. Οι αναλυτές της Wall Street εκτιμούν ότι οι αξιωματούχοι του FDA, συμπεριλαμβανομένου του νέου υπευθύνου εμβολίων Δρ. Βινάι Πράσατ, μπορεί να επιβάλουν περαιτέρω περιορισμούς στη χρήση του φαρμάκου ή ακόμη και να αναστείλουν τη διαθεσιμότητά του.
Όπως σημειώνει ο αναλυτής της Leerink Partners, Τζόζεφ Σβαρτζ, «με δύο θανάτους που έχουν καταγραφεί σε αυτό το τμήμα της αγοράς, είναι ολοένα και πιο πιθανό ότι ο FDA θα μπορούσε να παρέμβει και να αποσύρει τη θεραπεία από την αγορά για ασθενείς που δεν είναι κινητικοί.»
Η Elevidys λειτουργεί χρησιμοποιώντας έναν ανενεργό ιό που εισάγει ένα γονίδιο αντικατάστασης, το οποίο παράγει την πρωτεΐνη δυστροφίνη στα κύτταρα του ασθενούς. Η θεραπεία κοστίζει 3,2 εκατομμύρια δολάρια για μια μονοδόση έγχυση.
Η χρονική αυτή περίοδος είναι κρίσιμη για τη Sarepta Therapeutics, καθώς οι εξελίξεις θα μπορούσαν να επηρεάσουν τόσο την εταιρεία όσο και την πορεία της γονιδιακής θεραπείας στο μέλλον.
